IQWiG: Keine geringeren Ansprüche an Studien zu seltenen Erkrankungen
Im Auftrag des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG) hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) untersucht, ob bei der Durchführung, Auswertung und Bewertung der Ergebnissicherheit von Studien zu seltenen Erkrankungen methodische Besonderheiten zu berücksichtigen sind.
In seinem Gutachten kommt das IQWiG zu dem Schluss, dass es keine wissenschaftliche Begründung für eine andere Herangehensweise oder grundsätzlich andere Designs und Methodiken als bei Studien zu häufigeren Erkrankungen gibt.
Der Goldstandard der randomisierten, kontrollierten Studie (RCT) gelte demnach auch für die Erforschung seltener Erkrankungen und werde in den entsprechenden zulassungsrelevanten klinischen Prüfungen mit Therapien für solche "Orphan Diseases" auch ganz überwiegend angewandt.
Möglichst vollständigen Krankheitsregistern und einem vernetzten, internationalen Ansatz komme bei der Erreichung ausreichender Fallzahlen eine wichtige Rolle zu.
Für den Fall, dass dies bei sehr seltenen Erkrankungen nicht ausreiche, empfiehlt das IQWiG einen Kompromiss bei der Präzision: eine Anhebung des statistischen Irrtumsniveaus (zum Beispiel von den üblichen fünf Prozent auf zehn Prozent), um trotz geringer Fallzahl zu statistisch signifikanten Ergebnissen zu gelangen. So liesse sich die Irrtumswahrscheinlichkeit wenigstens quantifizieren und man wisse, wie unsicher die Ergebnisaussage der Studie sei.
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